Intensywna opieka wspomagająca plus immunosupresja w nefropatii IgA cd..

Zastosowaliśmy test chi-kwadrat z korektą i korektą ciągłości dla dwóch analiz pośrednich (po tym, jak jedna trzecia i dwie trzecie kohorty zakończyły badanie) .15 Kody randomizacji, które zostały użyte do przypisania pacjentów w stosunku 1: 1, zostały wygenerowane za pomocą adaptacyjnej losowej współzmiennej w odniesieniu do czynników, które mogły modyfikować efekt leczenia (tj. EGFR i białkomocz) .13,16 Dane przedstawiono jako średnie i odchylenia standardowe dla zmiennych ciągłych oraz jako liczby, odsetki i ilorazy szans z 95% przedziałami ufności dla zmiennych jakościowych. Zestaw do pełnej analizy został wykorzystany do pierwotnych analiz, przy czym pacjenci z brakującymi danymi uważali, że mają niepowodzenie leczenia.17 Model logistyczno-regresyjny, który zawierał dwa czynniki stratyfikacji (wyjściowy eGFR i wyjściowy białkomocz) dopasowano do danych dwóch pierwotnych punkty końcowe. Indywidualny poziom istotności dla dwóch punktów końcowych ustalono na 5% zgodnie z hierarchiczną kolejnością; poziom istotności skorygowano dla sekwencyjnego projektu grupy do 0,0005 w pierwszej analizie pośredniej, 0,0141 w drugiej analizie pośredniej i 0,0451 w ostatecznej analizie.15,18 Różne analizy wrażliwości przeprowadzono przy użyciu zestawu do analizy dostępnych techniki wielokrotnego imputacji w celu uwzględnienia brakujących obserwacji i testu permutacji.
Wtórne punkty końcowe analizowano na podstawie dostępnych przypadków przy użyciu modeli wielowymiarowych, które obejmowały dwa czynniki stratyfikacji (wyjściowy eGFR i wyjściowy białkomocz). Dodatkowe szczegóły dotyczące analizy drugorzędowych punktów końcowych podano w planie analizy statystycznej próby (dostępnej z protokołem at). Zdarzenia niepożądane analizowano za pomocą dokładnego testu Fishera, z wyjątkiem całkowitej liczby zdarzeń infekcji i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z infekcją, dla których zastosowano test pozycji Wilcoxona do ustalenia poziomów istotności.
Wyniki
Faza docierania i losowanie
Ryc. 1. Kwalifikowalność, rejestracja i losowanie. Przebadano 379 pacjentów z nefropatią IgA pod kątem kwalifikowalności, z których 337 weszło w 6-miesięczną fazę docierania, podczas której wszyscy pacjenci otrzymali leczenie podtrzymujące. Spośród 309 pacjentów, którzy ukończyli tę fazę, 165 nadal miało białkomocz z wydalaniem białka z moczem od 0,75 do poniżej 3,5 g na dzień, a 106 miało białkomocz z wydalaniem białka z moczem poniżej 0,75 g na dzień. Wśród tych ostatnich 106 pacjentów, 12 miało wzrost wydalania białka z moczem do co najmniej 0,75 g na dzień w trakcie dalszej obserwacji. Zatem 177 pacjentów kwalifikowało się do kolejnej 3-letniej randomizowanej fazy próbnej, z czego 162 wyraziło zgodę na udział w tej fazie i zostały losowo przydzielone do kontynuowania opieki podtrzymującej lub otrzymywania opieki podtrzymującej z terapią immunosupresyjną.
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka pacjenta na początku fazy docierania i na początku fazy badania. W sumie 337 pacjentów weszło do fazy początkowej i otrzymało leczenie podtrzymujące przez 6 miesięcy (ryc. 1); 28 pacjentów nie ukończyło fazy docierania. Spośród 309 pacjentów, którzy ukończyli fazę docierania, 106 miało odpowiedź na leczenie podtrzymujące (poziom białkomoczu, <0,75 g wydalania białka z moczem na dobę po zakończeniu fazy docierania) i nie kwalifikowało się do randomizacji [więcej w: badanie kału cena, lekarz rodzinny poznan, pestka moreli gorzkiej ]